Estimating incidence and prevalence of polycythemia vera and associated eligibility for cytoreductive therapies in major US health plans
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Introduction: Polycythemia vera (PV) is a rare myeloproliferative neoplasm (MPN) characterized by elevated red blood cell production and associated with an increased risk of thromboembolic events, as well as potential progression to myelofibrosis or acute myeloid leukemia. Current treatment approaches for PV follow risk-adapted guidelines from the National Comprehensive Cancer Network (NCCN) and the European Leukemia Net (ELN), which stratify patients into high-risk and low-risk categories. This study aimed to estimate the number of incident and prevalent PV patients eligible for treatment per NCCN guidelines across major U.S. health plans. Methods: The literature was reviewed systematically to identify epidemiological estimates of prevalence and incidence of PV, determine the distribution of NCCN/ELN risk classifications, and assess eligibility for NCCN 1.2025-recommended cytoreductive therapies. Membership data for the eight largest U.S. commercial health plans were extracted from earnings releases, annual reports, and 10-K filings. These data were incorporated into Microsoft Excel to develop model inputs and calculate the base-case estimates of patients clinically eligible for NCCN-recommended therapies. Results: Nine sources were identified to provide data on PV epidemiology, ELN/NCCN risk classification distribution, and utilization of NCCN-recommended therapies through separate systematic searches. A mean of 1.17 (SD ± 0.29) incident and 50.94 (SD ± 5.01) prevalent polycythemia vera (PV) patients per 100,000 individuals were identified through literature. Across the eight health plans analyzed, the mean and median covered lives were 38,725,462 and 27,847,800, respectively. Among these health plans, an average of 453 (SD ± 385) incident and 19,728 (SD ± 16,771) prevalent PV patients were calculated. Of these, a mean of 323 (SD ± 274) incident high-risk and 14,057 (SD ± 11,949) prevalent high-risk PV patients were identified. The proportion of patients using cytoreductive therapy was 37.3%, corresponding to an average of 169 (SD ± 144) incident and 7,354 (SD ± 6,252) prevalent patients.Conclusion: There is significant variability in the estimates of both incident and prevalent PV populations eligible for NCCN-recommended cytoreductive therapies across U.S. commercial health plans, which may influence formulary policy decisions.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,019 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,010 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».