Improvements in health-related quality of life in people with cystic fibrosis ≥6 years of age treated with vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) was shown to provide greater restoration of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) function than prior CFTR modulators in people with cystic fibrosis (CF) aged ≥6 years. Here, we assessed the impact of VNZ/TEZ/D-IVA on health-related quality of life (HRQoL) in children, adolescents, and adults with CF. METHODS: Post-hoc analyses were conducted using VNZ/TEZ/D-IVA Phase 3 studies in adolescents and adults with F508del/minimal function variant (F/MF) genotypes (SKYLINE 102) or F/F and other responsive genotypes (SKYLINE 103) and children aged 6-11 years across all responsive genotypes (RIDGELINE 105). For participants aged ≥14 years, CF Questionnaire-Revised-8 Dimensions (CFQ-R-8D) utility scores, a CF-specific, preference-based scoring algorithm based on CFQ-R data, were compared for VNZ/TEZ/D-IVA and ELX/TEZ/IVA treatment through Week 52. For children aged 6-11 years, absolute changes in CFQ-R non-respiratory domain (CFQ-R non-RD) scores from baseline, following an ELX/TEZ/IVA run-in period, were assessed through Week 24. RESULTS: CFQ-R-8D utility scores were higher in adolescents and adults given VNZ/TEZ/D-IVA compared to ELX/TEZ/IVA (pooled 0.017; nominal P = 0.01); participants with F/MF genotypes had larger changes (0.031; nominal P = 0.004) compared to non-F/MF genotypes (0.008; nominal P = 0.35). Children treated with VNZ/TEZ/D-IVA had improvements in 6 out of 7 CFQ-R non-RD scores, ranging from 3.7 [95 % CI: 1.0, 6.3] points in emotional functioning to 7.2 [95 % CI: 3.8, 10.5] points in social functioning. CONCLUSIONS: VNZ/TEZ/D-IVA was associated with higher HRQoL in adolescents and adults aged ≥14 years compared to ELX/TEZ/IVA, with largest changes in participants with F/MF genotypes, and in children aged 6-11 years compared to ELX/TEZ/IVA baseline. These results highlight potential HRQoL benefits from greater CFTR function restoration with VNZ/TEZ/D-IVA.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».