How social pharmaceutical innovations are addressing problems of availability, accessibility and affordability of drugs for rare diseases
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: The current organization of the pharmaceutical innovation system poses three major challenges for rare disease patients in terms of availability, accessibility and affordability of treatments. While some changes have emerged in the European Union to address some of these challenges, their impacts are not experienced uniformly across member states nor around the world. We have observed niche initiatives that are actively working to address those challenges within their local contexts. In a position paper in this journal, we characterized such initiatives as “social pharmaceutical innovation” (or SPIN): novel collaborations involving diverse sets of actors that break with conventional pharmaceutical innovation practices to develop interventions that address unmet societal needs of rare disease patients and that are not primarily market driven. RESULTS: Here we report on 15 cases of SPIN across Brazil, Canada, France and the Netherlands that we studied through semi-structured qualitative interviews (n = 151) with players involved in those cases. Our findings show how SPIN initiatives are reconfiguring pharmaceutical innovation networks to include a wider range of actors in redistributed and differentiated roles within innovation processes. Further, we find that SPINs are associated with changes in the ways data is gathered (often in clinical contexts rather than in conventional trials), and how evidence is assembled to improve access to the treatments. Finally, we demonstrate how SPINs are providing new routes for patients to access treatments for rare diseases, often at more affordable prices. CONCLUSIONS: While promising, SPINs are not perfect solutions for rare disease patients or the broader challenges to the pharmaceutical innovation system. SPINs are specific solutions adapted to the particulars of local framing, institutions, national policy and care contexts of rare diseases, and should be developed as such. Our findings support these recommendations for SPIN: use local knowledge and expertise in crafting SPINs; develop comprehensive strategies for data governance, access and ownership; and explore new economic models to recoup investments and/or sustain future initiatives. We invite collaboration on these topics and emerging SPIN initiatives so as to support efforts at addressing challenges of availability, accessibility and affordability of treatments for rare diseases patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,028 | 0,034 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,013 | 0,052 |
| Communication savante | 0,014 | 0,009 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,012 |
| Intégrité de la recherche | 0,006 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».