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Enregistrement W4417117696 · doi:10.1002/ajmga.70011

Respiratory Involvement in <i>HIST1H1E</i> ‐Related Rahman Syndrome: A Case of Severe Mixed Apnea

2025· article· en· W4417117696 sur OpenAlexaff
Nada Barakat, Marjolaine Champagne, Mathieu Bergeron, Philippe Dodin, Nadia Roumeliotis

Notice bibliographique

RevueAmerican Journal of Medical Genetics Part A · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueGenomics and Rare Diseases
Établissements canadiensCentre Hospitalier Universitaire Sainte-JustineUniversité de Montréal
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésPolysomnographyCraniofacialRespiratory systemApneaObstructive sleep apneaAirwaySleep apneaRespiratory failure

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Rahman syndrome (HIST1H1E-related neurodevelopmental syndrome, OMIM #617537) is a rare autosomal-dominant condition caused by truncating variants in the C-terminal domain of the HIST1H1E gene. It is characterized by macrocephaly, hypotonia, craniofacial anomalies, and multisystem anomalies. Although multisystem involvement has been increasingly described, respiratory manifestations remain sparsely documented. We report a female infant with mosaic HIST1H1E truncation (c.435dupC; p.Thr146Hisfs*50) who presented with severe mixed sleep apnea secondary to laryngomalacia, requiring two airway surgeries and multidisciplinary management. Despite surgical intervention, polysomnography demonstrated persistent mixed apneas, suggesting both structural and central components. Brain MRI revealed nonspecific ischemic changes that could contribute to the neurological phenotype. To contextualize this observation, we reviewed 70 published cases of Rahman syndrome. Respiratory involvement was reported in only 13.5% (neonatal respiratory distress), 2.8% (upper-airway anomalies), and 1.4% (sleep-disordered breathing), frequencies comparable to those in the general population, although most reports lacked systematic respiratory evaluation. These findings suggest that respiratory morbidity may be under-evaluated rather than absent in Rahman syndrome. The combination of hypotonia, craniofacial restriction, and possible brain-stem dysregulation provides a plausible pathophysiologic substrate for both central and obstructive apnea. We recommend considering airway assessment and polysomnography in affected individuals presenting with stridor, desaturations, or sleep-related breathing difficulties. This case further expands the phenotypic spectrum of HIST1H1E-related disorders and represents the first documented example of mosaicism associated with this condition.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Étude de cas · Signal consensuel: Étude de cas
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,001
Score d'incertitude au seuil0,004

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0010,001
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,001
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0010,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,007
Tête enseignante GPT0,266
Écart entre enseignants0,259 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeÉtude de cas
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2025
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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