Stem cell therapy for hypoplastic left heart syndrome: a systematic review of efficacy, safety, and future directions
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Background Hypoplastic Left Heart Syndrome (HLHS) is a severe congenital heart disease characterized by underdevelopment of the left heart structures, often requiring staged surgical palliation. Despite improvements in surgical management, HLHS is associated with high mortality and long-term morbidity. Stem cell-based therapies have emerged as a promising adjunct to improve cardiac function and outcomes in these patients. Objectives This systematic review evaluates the long-term safety and efficacy of stem cell therapy, particularly cardiosphere-derived cells (CDCs) and umbilical cord blood-derived mononuclear cells (UCB-MNCs), in the treatment of HLHS. Methods Following PRISMA guidelines, a comprehensive search was conducted across major databases. Seven studies met the inclusion criteria, comprising randomized controlled trials, observational cohorts, and in vitro analyses. Quality appraisal was performed using RoB2, Newcastle–Ottawa, and SYRCLE tools. Results Stem cell therapy was associated with improvements in right ventricular ejection fraction, somatic growth, heart failure status, and psychosocial quality of life. CDCs showed favorable outcomes in both early and long-term follow-up, with reductions in scar burden, ventricular volume, and adverse events. Importantly, no major adverse effects such as arrhythmias, systemic infections, or tumor formation were reported. The use of allogeneic cells could extend beyond HLHS to other forms of congenital heart disease with right ventricular dysfunction, including tetralogy of Fallot, pulmonary atresia, and other single-ventricle variants. In vitro studies confirmed the regenerative capacity of pediatric-derived stem cells, with the highest potential in the first year of life. Conclusion Stem cell therapy demonstrates safety, feasibility, and potential efficacy in improving cardiac outcomes in HLHS. Larger, multicenter trials such as the APOLLON trial are warranted to validate these findings and support integration into standard clinical care.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,024 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,009 | 0,008 |
| Bibliométrie | 0,005 | 0,005 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».