Artificial Intelligence-Driven Design of Antisense Oligonucleotides for Precision Medicine in Neuromuscular Disorders
Notice bibliographique
Résumé
Rare neuromuscular disorders impose a significant burden on patients, caregivers, and the health care system, yet, effective disease-modifying therapies remain limited. Antisense oligonucleotides (ASOs) have emerged as a promising therapeutic strategy, enabling targeted modulation of gene expression through mechanisms such as exon skipping, exon inclusion, and transcript degradation. However, the clinical efficacy of currently approved ASO therapies is often suboptimal. This limitation reflects not only poor target tissue uptake and delivery barriers, but also suboptimal design of ASO sequences and chemical modification patterns, which can compromise potency, safety, and translational robustness. Recent advances in machine learning have led to the development of ASO optimization platforms such as eSkipFinder and ASOptimizer, which aim to predict effective ASO sequences and chemistries for specific RNA targets. While these tools show considerable promise, their broader applicability remains limited due to a lack of comprehensive validation and the absence of integrated safety considerations. Further refinement and validation are necessary to improve their translational utility. Nevertheless, such platforms represent a critical advancement toward accelerating ASO development. By improving design precision, reducing reliance on extensive preclinical screening, and enabling researchers with limited ASO experience to generate optimized candidates, machine learning is poised to accelerate the development and clinical translation of ASO therapies for rare neuromuscular disorders.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».