Impact of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Modulating Therapies on Liver Transplant Outcomes
Notice bibliographique
Résumé
Background and Aims Up to 40% of patients with cystic fibrosis (CF) develop CF-related liver disease (CFrLD), which can progress to the point of requiring liver transplantation (LT). Advances in CF transmembrane conductance regulator (CFTR) modulator therapies, especially triple therapy modulators, have significantly improved pulmonary outcomes, but their impact on LT for CFrLD remains unclear. Methods Using data from the Scientific Registry of Transplant Recipients in 2000-2023, we analyzed trends in LT waitlisting for CFrLD pre- and post-U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of CFTR modulators: ivacaftor (January 31, 2012; single therapy), ivacaftor-lumacaftor (July 2, 2015; dual therapy), and ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor (October 21, 2019; triple therapy). We compared the waitlist characteristics and post-LT outcomes of pre- and post-FDA approval eras. Results Of 258,090 patients waitlisted for LT, 551 (0.2%) had CFrLD. The proportion of CFrLD patients on the LT waitlist decreased after FDA approval of triple CFTR modulators (0.23% to 0.14%; P < .0004). Patients waitlisted after FDA approval of single and dual CFTR modulators were, on average, older (17.4 vs 20.6 years; P < .001 and 18.0 vs 20.8 years; P = .004). Median model for end-stage liver disease-sodium scores were higher among individuals waitlisted following the approval of dual (9 [6–14] vs 10 [8–15], P < .013) and triple (9 [6–14] vs 12.5 [8–17], P < .003) CFTR modulators. There were no significant differences in post-LT survival pre- and post-FDA approval of single, dual, or triple CFTR therapy. Conclusion These findings suggest that CFTR modulators may mitigate CFrLD complications and delay the need for waitlisting as physicians await the patient's response to therapy and reassess the need for LT.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».