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Enregistrement W4417311632 · doi:10.1038/s41698-025-01231-x

Benchmarking progression-free survival ratio as primary endpoint in precision oncology clinical trials

2025· article· en· W4417311632 sur OpenAlex
Federico Nichetti, Jennifer Hüllein, Pauline du Rusquec, Erin Pleasance, Li Chen, Andreas Möck, Peter Horak, Paolo Ambrosini, Simone Rota, Monica Niger, Luca Agnelli, Gabriele Tinè, Dominic Edelmann, Christophe Le Tourneau, Janessa Laskin, Giancarlo Pruneri, Chi Wang, Daniel Hübschmann, Filippo de Braud, Stefan Fröhling, Luigi Mariani

Pourquoi ce travail est dans la base

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

affAu moins un auteur déclare une institution canadienne dans l'instantané OpenAlex épinglé.

Notice bibliographique

Revuenpj Precision Oncology · 2025
Typearticle
Langueen
DomaineMathematics
ThématiqueStatistical Methods in Clinical Trials
Établissements canadiensCanada's Michael Smith Genome Sciences Centre
Organismes subventionnairesNational Cancer Institute
Mots-clésCensoring (clinical trials)Sample size determinationClinical trialBenchmarkingClinical endpointSurvival analysisProgression-free survivalCorrelation

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Abstract Progression Free Survival Ratio (PFSratio), as defined as the ratio between PFS on investigational treatment (PFS2) and PFS on the last prior therapy (PFS1), is a popular endpoint in precision oncology (PO) studies. In this work, five methodologies for PFSratio-based trial analysis (count-based, Kaplan Meier, Kernel-based Kaplan Meier, parametric and midrank) and two for trial design (GBVE and Weibull) are benchmarked. The Kernel-based Kaplan Meier analysis is most recommended, as it handles informative censoring and does not require PFS1/PFS2 distribution assumptions. Sample size and power calculation methods perform best when applied to settings with expected high PFS1/PFS2 correlation and median ratio. Analysis of five clinical trials (MOSCATO 01, WINTHER, MASTER, SHIVA and POG570) from >800 patients revealed an overall weak PFS1/PFS2 correlation (Kendall’s τ range 0.17-0.35), and an asymptotically unbiased median S PFSratio ( δ =1.3) = 33% by means of the Kernel-based analysis, while other methods considerably deviated in studies with censoring rate>10%. This methodology is implemented in the PROPHETS R package and Shiny app.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,147
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,733
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMétarecherche, Méta-épidémiologie (sens strict), Intégrité de la recherche, Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)
Catégories consensuellesMétarecherche, Intégrité de la recherche
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Théorique ou conceptuel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Méthodes · Signal consensuel: Méthodes
Score de désaccord entre enseignants0,879
Score d'incertitude au seuil1,000

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,1470,733
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0050,001
Bibliométrie0,0010,001
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0020,002
Intégrité de la recherche0,0030,002
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0030,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,655
Tête enseignante GPT0,690
Écart entre enseignants0,035 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle