Counting the Cost: The Hidden Financial Realities of Neuromuscular Disease Through Patient and Family Perspectives
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Neuromuscular diseases (NMDs) impose multifaceted challenges on individuals and their families, often resulting in significant medical and non-medical expenses. While cost-of-illness (COI) studies provide valuable quantitative data, few explore the lived experience of financial strain. This study aims to identify the complex, often hidden, financial impacts experienced by individuals with NMDs and their families. METHODS: We conducted a qualitative study involving four virtual semi-structured focus groups, with 58 participants (76% patients and 24% caregivers). Participants were recruited from Muscular Dystrophy Canada's database and had previously completed the national BIND COI survey. Participants shared firsthand accounts of direct non-medical costs, psychosocial burdens and opportunity costs, highlighting hidden expenses, substantial out-of-pocket costs, and the broader financial and emotional toll on families. Thematic analysis of the transcripts of the discussions was performed using an inductive approach, guided by a rare-disease-specific socio-economic burden framework. RESULTS: Four key themes emerged: informational costs (lack of awareness/support for navigating financial resources), time-related costs (time spent advocating for supports), opportunity costs (loss of income or career advancement), and costs to independence (emotional toll and out-of-pocket costs for assistive devices and home modifications). CONCLUSION: This study identified four interconnected categories of hidden costs for people with NMDs and their families: informational burdens, administrative and advocacy demands, employment-related opportunity costs, and reduced independence tied to out-of-pocket spending on equipment and home modifications. These findings reveal how financial and emotional pressures accumulate beyond what traditional COI estimates capture. Greater attention to these costs is critical for fostering equitable and sustainable healthcare systems. PATIENT OR PUBLIC CONTRIBUTION: This study was designed and conducted in partnership with individuals living with NMDs and caregivers. Three trained patient and family research partners contributed to the development of the focus group guide and interpretation of results. All participants contributed their lived experiences to inform and validate key findings. Their input was central to the design, analysis and preparation of this manuscript, ensuring alignment with community priorities.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,011 | 0,019 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,008 | 0,007 |
| Communication savante | 0,005 | 0,008 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,007 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».