Data from: A phase 3 randomized study evaluating sialic acid extended-release for GNE myopathy
Notice bibliographique
Résumé
Objective: To investigate the efficacy and safety of aceneuramic acid extended-release (Ace-ER), a treatment intended to replace deficient sialic acid, in patients with GNE myopathy. Methods: UX001-CL301 was a Phase 3, double-blind, placebo-controlled, randomized, international study evaluating the efficacy and safety of Ace-ER in patients with GNE Myopathy. Participants who could walk ≥200 meters in a 6-minute walk test at screening were randomized 1:1, and stratified by sex, to receive Ace-ER 6g/day or placebo for 48 weeks and assessed every 8 weeks. The primary endpoint was change in muscle strength over 48 weeks measured by Upper Extremity Composite (UEC) score. Key secondary endpoints included change in Lower Extremity Composite (LEC) score, knee extensor strength, and GNE myopathy-Functional Activity Scale (GNEM-FAS) mobility domain score. Safety assessments included adverse events (AEs), vital signs, and clinical laboratory results. Results: Eighty-nine patients were randomized (Ace-ER n = 45; Placebo n = 44). Change from baseline to week 48 for UEC score between treatments did not differ (least square mean [LSM] Ace-ER -2.25 kg vs Placebo -2.99 kg; LSM difference (confidence interval [CI]) 0.74 (-1.61, 3.09); p = 0.5387). At week 48, there was no significant difference between treatments for the change in key secondary endpoints: LEC LSM difference (CI) -1.49 (-5.83, 2.86); knee extension strength -0.40 (-2.38, 1.58); and GNEM-FAS mobility domain score -0.72 (-2.01, 0.57). Gastrointestinal events were the most common AEs. Conclusions: Ace-ER was not superior to placebo in improving muscle strength and function in patients with GNE myopathy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,020 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».