Challenges with integrating early-stage cancer trial endpoints into economic models: review of health technology recommendations for adjuvant or neoadjuvant therapies in Canada
Notice bibliographique
Résumé
Adjuvant and neoadjuvant therapies for early-stage cancers demonstrate early clinical benefit in delaying disease recurrence. Health technology assessments require economic evaluations modeling lifetime disease trajectories. We examined modeling approaches used in Canadian health technology reviews to understand relevant challenges and identify opportunities for methodological improvements. From CADTH reimbursement recommendations for adjuvant/neo-adjuvant treatment of solid tumors, we collected outcomes and details of submitted clinical and economic evidence. We classified issues raised during economic review related to data maturity, surrogacy, treatment pathways, and assumptions surrounding extrapolation, duration of benefit and cure. Reviews from Jul/2015-Mar/2023 were identified. Reimbursement was recommended in 14/18 (78%) reviews. All assessments described OS as immature. Most (9/10, 90%) reviews with interim comparative OS data recommended reimbursement, while several (3/8, 38%) without OS data were not recommended. CADTH revisions changed implications for cost-effectiveness ($50,000/QALY threshold) in 10/18 (56%) reviews. Duration of benefit assumptions were inconsistent among both submitters and reviewers. Cure-time was consistently revised to ≥5 years from initiation. Despite surrogate endpoints and immature survival data, positive reimbursement recommendations were common. CADTH re-analyses frequently had modest impacts on cost-effectiveness. Further guidance is needed to capture benefits and assess uncertainties with more consistency for early-stage cancers.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,166 | 0,470 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,009 |
| Bibliométrie | 0,015 | 0,023 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,012 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,006 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».