Utilities Associated with the Treatment of Growth Hormone Deficiency (GHD): A Time Trade-off (TTO) Study in the UK and Canada
Notice bibliographique
Résumé
Susan Kirsch,1 Gary Butler,2 Lasse de Fries Jensen,3 Anna Okkels,4 Cecilie Yssing,4 Jonas Håkan-Bloch3 1Department of Pediatric Endocrinology, Hospital for Sick Children, Toronto and Oak Valley Health Hospital, Markham, Ontario, Canada; 2Department of Paediatric Endocrinology, University College London Hospitals, and UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, London, UK; 3Novo Nordisk, Søborg, 2860, Denmark; 4EY Godkendt Revisionspartnerselskab, Frederiksberg, 2000, DenmarkCorrespondence: Lasse de Fries Jensen, Novo Nordisk, Vandtårnsvej 108-110, Søborg, 2860, Denmark, Tel +45 34482020, Email LDFJ@novonordisk.comPurpose: Growth hormone deficiency (GHD) causes decreased growth rate in children, resulting in short stature in childhood and adulthood. Daily subcutaneous injections with growth hormone (GH) have been standard treatment. Newer weekly GH formulations now exist. This study estimates utilities associated with GHD treatment for both people with the disease and caregivers by employing time trade-off (TTO) methodology.Methods: Three online surveys were conducted amongst the general population in the UK and Canada. Based on a pilot, data collection was conducted in two surveys only (Survey A and Survey B). In Survey A, adults aged ≥ 18 years evaluated health states as if they were receiving injections themselves. In Survey B, adults with a child < 15 years evaluated health states as if they were administering injections to a child. The surveys assessed device complexity, injection frequency, injection pain, needle visibility and storage possibilities.Results: 2026 and 2028 respondents completed Survey A and Survey B, respectively. Of these, 1782 respondents and 1678 respondents were valid for inclusion. Avoiding weekly injection pain was associated with a significant utility gain of 0.030 (95% CI 0.026– 0.035, p< 0.001) in Survey A and 0.044 (95% CI 0.038– 0.051, p< 0.001) in Survey B. Additionally, less complex injection devices and lower injection frequencies had a significant impact in both Survey A (0.020, 95% CI 0.016– 0.025, p< 0.001; 0.009, 95% CI 0.005– 0.014, p< 0.001) and Survey B (0.008, 95% CI 0.002– 0.014, p=0.006; 0.009, 95% CI 0.003– 0.014, p=0.003).Conclusion: Several aspects are associated with a significant impact on utilities for people with GHD and potential caregivers. Treatment options without injection pain, a time-consuming and complex injection process and daily injections are expected to result in higher health-related quality of life. These results may inform future economic evaluations and treatment choices.Keywords: caregiver, children, health-related quality of life, survey
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».