EMERGENCY MANAGEMENT OF CRITICAL BLEEDS IN PATIENTS WITH IMMUNE THROMBOCYTOPENIA: DEVELOPING A NOVEL METHODOLOGY FOR RARE DISEASES GUIDELINES
Notice bibliographique
Résumé
Developing clinical practice guidelines (CPGs) for rare diseases is methodologically challenging. As each disease has so few patients, published literature includes low-quality studies or studies that do not directly address the questions of interest. As a result, CPG panelists have limited evidence on which to base their recommendations. Historically, when no evidence was available, CPGs have relied on physician opinion. This does not align with the mandate of CPGs which transparently identifies, appraises, and relies on evidence. The challenges of developing CPGs for rare diseases are exemplified by immune thrombocytopenia (ITP), a rare autoimmune disease that affects approximately 1 in 8,000 people. It predominantly affects females and young adults, and is characterized by low blood platelets that increase the risk of bleeding. Bleeding emergencies in ITP patients are critical, life-threatening events that can cause life-long morbidity and associated health care costs. Treatment of ITP bleeding emergencies requires a rapid, coordinated approach that involves emergency department staff, hematologists, pharmacy, and the laboratory. However, there is no evidence-based CPG for the management of ITP bleeding emergencies. The objectives of my PhD thesis are (1) exploring the heterogeneity of ITP diagnosis using antiplatelet autoantibodies; (2) developing a standardized definition of ITP bleeding emergencies; (3) outlining the synthesis of existing evidence on the treatment of ITP bleeding emergencies through a systematic review; and (4) developing a novel methodology to address the lack of evidence in rare disease CPGs and applying it to develop a CPG for the management of ITP bleeding emergencies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,026 | 0,074 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».