Flexible modelling of optimal dynamic treatment regimes for censored outcomes

In clinical practice, physicians aim to provide the best medical therapy to patients.This may require fine-tuning treatments, or choosing different treatments for two patients who have the same diagnosis due to differences in patient-level characteristics.Using data to develop rules for personalizing treatment strategies is known as precision medicine, or dynamic treatment regimes (DTRs), where the treatment or recommendation of a physician is based on the patients history (including past treatments), risk factors, and any other patient-specific information that may be considered to tailor therapeutic decisions.To date, there are relatively few methods that have been proposed for estimating DTRs to optimize censored outcomes.Clearly, flexible and efficient prediction models are desirable, to maximize accuracy in predicting optimal treatments for individual patients while accommodating censored data and complex interactions between patient factors and treatment.The applied to registry data in the context of allogeneic hematopoietic cell transplantation, focusing on the question of which class of immunosuppressants to use so as to prevent and treat the development of the acute graft-vs-host disease to maximize disease-free survival in acute myeloid leukemia patients.I conclude that AFT-BART offers great flexiblility and reduced sensitivity to model misspecification.v ABR ÉG É En pratique clinique, les médecins visent à offrir le meilleur traitement médical aux patients.Cela peut nécessiter une mise au point des traitements ou le choix de différents traitements pour deux patients ayant le même diagnostic, en raison de différences au niveau des caractéristiques des patient.L'utilisation des données afin d'élaborer des règles permettant de personnaliser les stratégies de traitement est connue sous le nom de médecine de précision, ou régimes de traitement dynamiques (RTD), où le traitement ou la recommandation d'un médecin est fondée sur les antécédents du patient (y compris les traitements antérieurs), les facteurs de risque et toute autre information propre au patient qui peut être prise en compte pour adapter les décisions thérapeutiques.Jusqu'à présent, relativement peu de méthodes ont été proposées afin d'estimer les RTD afin d'optimiser les résultats censurés.De toute évidence, des modèles de prédiction flexibles et efficaces sont souhaitables afin de maximiser la précision pour la prédiction de traitements optimaux pour chaque patient, tout en tenant compte des données censurées et des interactions complexes entre les caractéristiques du patient et le traitement.Les arbres additifs de régression bayésienne (AARB) est un cadre attrayant à cet égard, car il peut fournir une décision de traitement simple et interprétable sans connatre la vraie relation paramétrique ou fonctionnelle entre le résultat et le traitement ainsi que le résultat et les covariables.Dans ce mémoire, le AARB est utilisé afin de personnaliser le traitement en supposant une distribution log-normale de temps de défaillance accéléré (TDA) pour le résultat censuré dans un problème clinique en deux étapes.L'approche proposée vi fut comparée par simulation à l'approche bien établie de modélisation paramétrique d'apprentissage-Q.Dans le cas d'une spécification de modèle erronée, l'approche d'apprentissage-Q résulta en une performance médiocre.À l'inverse, le TDA-AARD performa adéquatement et s'améliora en fonction de la taille croissante d'échantillon.Les méthodes ont également été appliquées aux données de registres dans le contexte de la transplantation de cellules hématopoïétiques allogéniques, en mettant l'accent sur la question de quelle classe d'immunosuppresseurs utiliser dans le but de prévenir et traiter le développement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte afin de maximiser la survie sans maladie des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë.Je conclus que le TDA-AARD offre une grande flexibilité et une sensibilité réduite aux erreurs dues à la mauvaise spécification de modèles.

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