Success rates for anti-cancer drug development efforts in pediatric oncology
Notice bibliographique
Résumé
In adult cancers, 3.4-6.7% of interventions put into clinical testing ultimately advance to regulatory approval.Little is known about corresponding success rates in pediatric cancer drug development.The purpose of this thesis was to determine the proportion of interventions in pediatric anti-cancer trials that advance or "graduate" to later stages of development and/or clinical practice, and the proportion of participants enrolled in such trials who participate in graduating trials.We used ClinicalTrials.govto search and collect all anti-cancer drug trials recruiting patients below the age of 21 years and/or that were specifically indicated for pediatric malignancies.Key characteristics of trials were extracted, including cancer indication, drug type, and certain trial design features.Each trial was assessed for whether the intervention it tested graduated within 1-6 years of the trial launch to: a subsequent phase, a randomized trial, a Children's Oncology Group (COG)-supported trial, FDA approval, and/or FDA label changes of approved drugs regarding pediatrics.Secondarily, we used logistic regression analysis to determine whether certain trial features are predictive of graduation.We identified 410 pediatric anti-cancer trials launched between 1987 and 2013, enrolling 30,279 participants.Interventions tested in 69 trials (16.8%) graduated to a subsequent phase of clinical development and/or clinical practice, and 4,560 participants (15.1%) enrolled in these trials.We calculated that 19.9% (enrolling 22.2% participants) of interventions tested in phase 1 trials graduated to phase 2, and 1.6% (enrolling 2.8% participants) of interventions in phase 2 graduated to phase 3. FDA approval for a pediatric cancer as the primary or secondary indication was achieved for 2.9% of unapproved interventions in trials, and 5.1% of trials led to FDA label
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,030 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».