Identifying Treatment Effect Heterogeneity with Bayesian Hierarchical Adjustable Random Partition in Adaptive Enrichment Trials
Notice bibliographique
Résumé
Treatment effect heterogeneity refers to the systematic variation in treatment effects across subgroups. There is an increasing need for clinical trials that aim to investigate treatment effect heterogeneity and estimate subgroup-specific responses. While several statistical methods have been proposed to address this problem, existing partitioning-based methods often depend on auxiliary analysis, overlook model uncertainty, or impose inflexible borrowing strength. We propose the Bayesian Hierarchical Adjustable Random Partition (BHARP) model, a self-contained framework that applies a finite mixture model with an unknown number of components to explore the partition space accounting for model uncertainty. The BHARP model jointly estimates subgroup-specific effects and the heterogeneity patterns, and adjusts the borrowing strengths based on within-cluster cohesion without requiring manual calibration. Posterior sampling is performed via a custom reversible-jump Markov chain Monte Carlo sampler tailored to partitioning-based information borrowing in clinical trials. Simulation studies across a range of treatment effect heterogeneity patterns show that the BHARP model achieves better accuracy and precision compared to conventional and advanced methods. We showcase the utilities of the BHARP model in the context of a multi-arm adaptive enrichment trial investigating physical activity interventions in patients with type 2 diabetes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,063 | 0,163 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,002 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».