Health-Related Quality of Life following Sirolimus Treatment for Vascular Anomalies
Notice bibliographique
Résumé
Objective: Sirolimus is a safe and effective pharmaceutical for the treatment of vascular anomalies (VAs); however, there are limited analyses of health-related quality of life (HRQoL) following sirolimus use. This study documents the indications, HRQoL outcomes, and complications of sirolimus in a cohort of patients with VAs. Methods: This was a cross-sectional study with retrospective chart review. Children and adults with VAs treated with sirolimus from 2010 to 2024 were invited to complete the Glasgow Children’s Benefit Index (GCBI) HRQoL survey. Demographics, diagnoses, treatment indications, additional treatments, and complications were collected from medical records. Results: Twenty-one of 24 patients completed the survey (88% response rate, 38% female). Diagnoses encompassed capillary, lymphatic, venous, and combined vascular malformations, as well as complex VAs associated with other disorders. Indications for sirolimus were bulk, pain, appearance, function, hematologic abnormalities, frequent infections, and lymphocutaneous fistula. Median age at treatment initiation was 12 years (range: 11 months–21 years), and median treatment duration was 28.5 months (range: 6.1 months–10.3 years). HRQoL outcomes varied (median: GCBI +8.0 [IQR: −4 to +20], range: −20.0 to +80.0), and 57% of participants experienced overall improvement. Sirolimus resulted in a positive median change in GCBI across all domains apart from emotion: learning: +16.7 (0.0–29.20), vitality: +15.0 (−5.0 to 30.0), physical health: +6.3 (−12.5 to 18.8), and emotion: 0.0 (0–16.7). About 71% of participants reported one or more complications, with mucositis being most common. Conclusion: Sirolimus improved HRQoL in 57% of participants with diverse VA diagnoses and varied indications for treatment. HRQoL was highly varied (GCBI range: −20.0 to +80.0). These results may help inform clinician and patient expectations for sirolimus HRQoL outcomes. Level of evidence: Level 4.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».