Evinacumab in patients aged 5–17 years with homozygous familial hypercholesterolemia
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND AND AIMS: Children and adolescents with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) routinely require advanced lipid-lowering therapies (LLTs). We assess the long-term efficacy and safety of evinacumab, a novel LLT, in children and adolescents with HoFH. METHODS: Study 17100 (NCT04233918) was a phase 3, single-arm, open-label study enrolling 20 children aged 5-11 years with HoFH. ELIPSE-OLE (NCT03409744) was a phase 3, single-arm study enrolling 14 adolescents aged 12-17 years with HoFH. Participants received intravenous evinacumab 15 mg/kg every 4 weeks; all individuals received stable LLT and most received lipoprotein apheresis (60 % of children aged 5-11 years; 64 % of adolescents aged 12-17 years). Outcomes included change from baseline to weeks 48 and 72 in low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) and other lipid parameters. Safety was assessed as treatment-emergent adverse events (TEAEs). RESULTS: In children aged 5-11 years, mean (standard deviation [SD]) baseline LDL-C (301.9 [149.1] mg/dL) was lowered by 45 % (131.1 mg/dL) at week 48 and 41 % (115.8 mg/dL) at week 72. In adolescents aged 12-17 years, mean (SD) baseline LDL-C (300.4 [100.5] mg/dL) was lowered by 48 % (156.4 mg/dL) at week 48 and 51 % (165.6 mg/dL) at week 72. TEAEs occurred in 100 % and 86 % of participants aged 5-11 and 12-17 years, respectively. TEAEs were considered treatment related in four individuals aged 5-11 years (20 %); no one aged 12-17 years had treatment-related TEAEs (0 %). CONCLUSIONS: Evinacumab markedly reduced LDL-C in children and adolescents with HoFH, beyond optimized standard LLT and lipoprotein apheresis. LDL-C remains above goal in most pediatric patients with HoFH, and evinacumab should be routinely considered whenever further LDL-C lowering is needed.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».