Hospital-based real-world evidence in health technology assessment: insights from a scoping review of European, Australian and North American guidance and expert interviews
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: Hospital data can inform decision-makers with real-time evidence, yet it remains underutilised. This study aims to compare international health technology assessment (HTA) and regulatory real-world evidence (RWE) guidance, focusing on their applicability to hospital data. STUDY DESIGN, SETTING AND PARTICIPANTS: We used a two-step sequential qualitative design: a scoping review and semi-structured interviews with HTA experts. We searched for RWE guidance for HTA in 12 countries: the UK, Germany, Italy, Spain, France, Finland, the Netherlands, Portugal, Denmark, Canada, the US and Australia, along with the European Medicines Agency and Food and Drug Administration. The expert interviews aimed to validate document selection and assess their applicability to hospital data. We analysed the interviews thematically. RESULTS: We identified 19 guidance documents providing recommendations for RWE. Of these, four documents explicitly provided recommendations tailored to hospital data, while two others did so implicitly. The scope, definition and applications of RWE vary among guidance. Recommendations across all agencies mainly address the clinical-effectiveness domain, with limited guidance on quality-of-life and patient-reported outcomes, and none on real-world cost. The interviews identified seven themes playing a role in using hospital data: data-related, generalisability, ethical/legal, organisational, communication, governance and technology-related. Barriers included data availability, access, timeliness, quality, validation and heterogeneity. HTA experts emphasised the need for standardised policies. CONCLUSIONS: There is a lack of harmonisation in assessing RWE among HTA and regulatory agencies. The available RWE guidance documents provide limited guidance on real-world hospital data. Considering their unique nature and to unlock their potential for HTA, we emphasise the need for more in-depth guidance tailored to the hospital context.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,533 | 0,632 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,033 | 0,041 |
| Études des sciences et des technologies | 0,005 | 0,010 |
| Communication savante | 0,019 | 0,018 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,015 |
| Intégrité de la recherche | 0,008 | 0,007 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».