Sample size considerations to assess sex-related treatment effects
Notice bibliographique
Résumé
Randomized controlled trials (RCTs) represent the gold standard for establishing the efficacy of new interventions. Yet, RCTs are often conducted in selected populations, not representative of those at risk for or living with the disease. This lack of representativeness has raised concerns about the generalizability of RCT results to those populations not (adequately) represented in RCTs, in particular in the absence of evidence on potential differences in treatment effects across population subgroups. In the field of cardiovascular disease, women are often underrepresented in RCTs relative to disease burden. The present paper seeks to define representative participation of women in RCTs. Trial data from two cardiovascular trials, the ADVANCE trial and the LoDoCo2 trial, are used to illustrate sample size requirements for (i) achieving representative participation, (ii) achieving representative contribution to knowledge gained, and (iii) assessing whether treatment effects are the same or different in men and women (i.e. sex * treatment interactions). Achieving representative participation and representative contribution to knowledge gained requires relatively small increases in sample size and is mainly driven by sex differences in disease rates. However, sample size requirements for RCTs powered to assess sex differences in treatment effects are unfeasibly large. Hence, while efforts to enhance representative trial participation should continue, as RCTs provide the cornerstone for guideline recommendations and clinical decision-making, these should be complemented by mechanistic studies to provide insights in possible treatment interactions and inform optimal treatment for both women and men.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,399 | 0,654 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,004 |
| Communication savante | 0,003 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,006 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».