QOL-01. Curing Sonic Hedgehog (SHH) Medulloblastoma without Irradiation: Investigating Late Effects in Survivorship
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Introduction Cranial irradiation, a mainstay in medulloblastoma treatment, can be associated with neurocognitive late effects: lowered attention, working memory, processing speed, executive functioning, and learning, with young age at diagnosis a risk factor. By eliminating cranial irradiation for young, low-risk patients, will neurocognitive and quality of life morbidities decrease? Methods Patients with newly diagnosed SHH medulloblastoma enrolled on the Head Start 4 trial between 2016-2021 at 25 participating institutions in the US, Canada and New Zealand underwent baseline assessment prior to consolidation and autologous hematopoietic progenitor cell rescue and again at two-year-follow-up. Serial standardized test scores were compared using a linear mixed model with restricted maximum likelihood estimates and a random intercept for each patient. Results Thirty-two patients (median age 2.3 years, 68.6% male) completed baseline evaluation, and 21 (91% compliance rate) survivors on study were reassessed at 2-year follow-up. IQ and working memory remained stable over time (WPPSI-IV/WISC-V p = 0.71; p = 0.99, respectively). Similarly, overall quality of life (PedsQL p = 0.31), overall executive functioning (BRIEF GEC p = 0.08), overall adaptive functioning (ABAS-III GEC p = 0.10), adaptive skills (BASC-3 p = 0.65) and internalizing problems (BASC-3 p = 0.36) did not significantly change over time. In contrast, participants displayed increased attention difficulties (BASC-3 p = 0.02), decreased social quality of life (PedsQL p = 0.04), and lower practical skills at home (ABAS-3 p = 0.04). Discussion These novel results provide encouraging follow-up data for young patients treated for SHH Medulloblastoma without cranial irradiation. At the same time, areas such as attention, socialization, and practical skills at home appear to be impacted. These findings need to be further substantiated with continued monitoring through biannual assessments and additional trials, such as an upcoming phase III international randomized study. Specifically, two effective irradiation-sparing treatment regimens will be compared - Head Start 4 and HIT-SKK - across Europe and North America, to harmonize diagnostic and therapeutic standards for medulloblastoma.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».