Long-term efficacy of A <sub>1</sub> -PI therapy in RAPID and its extension study
Notice bibliographique
Résumé
Background RAPID ( NCT00261833 ) showed that augmentation therapy with alpha-1 proteinase inhibitor (A 1 -PI Z, Zemaira®, CSL Behring) slows lung density decline in A 1 -PI-deficient patients. Aim To assess clinical benefit over 48 months in subjects who completed RAPID and have data from ≥2 CT scans from the extension study to date ( NCT00670007 ). Methods In a randomized, controlled design, RAPID subjects received A 1 -PI Z or placebo for 24 months, after which non-US subjects entered the 24-month extension study and all received A 1 -PI Z. Changes in adjusted lung density P15 at total lung capacity were assessed by CT. Results Rate of lung density decline was significantly reduced with A 1 -PI Z vs. placebo and was similar (1–1.5 g/L/y) among A 1 -PI Z subjects in the blinded and open-label phases. In the ongoing extension study, the delayed-start cohort (placebo–A 1 -PI Z) had a reduced rate of decline very similar to the early-start cohort. Changes in adjusted lung density P15 in RAPID and its ongoing extension study Study Point estimate g/L/y (standard error) Group difference (g/L/y) p-value Early-start cohort Delayed-start cohort RAPID A1-PI Z (N=75) Placebo (N=64) Completed RAPID and enrolled in extension -1.51 (0.25) -2.26 (0.27) 0.75 0.021 RAPID A1-PI Z (N=53) Placebo (N=53) Completed RAPID and ≥2 CT scans from extension -1.36 (0.30) -1.94 (0.30) 0.58 0.086 Extension A1-PI Z (N=53) A1-PI Z (N=53) Completed RAPID and ≥2 CT scans from extension -1.06 (0.35) -0.97 (0.35) -0.10 0.576 P15=lung volume-adjusted 15th percentile of lung density Conclusions A 1 -PI Z showed clinical benefit over 4 years and at different intervention points (early or delayed). Early treatment may reduce overall progression of emphysema in A 1 -PI-deficient patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».