Inequality in treatment benefits: Can we determine if a new treatment benefits the many or the few?
Notice bibliographique
Résumé
In many randomized controlled trials, the primary analysis focuses on the average treatment effect and does not address whether treatment benefits are widespread or limited to a select few. This problem affects many disease areas, since it stems from how randomized trials, often the gold standard for evaluating treatments, are designed and analyzed. Our goal is to learn about the fraction who benefit from a new treatment using randomized trial data. We consider the case where the outcome is ordinal, with binary outcomes as a special case. In general, the fraction who benefit is non-identifiable, and the best that can be obtained are sharp lower and upper bounds. Our contributions include (i) proving the plug-in estimator of the bounds can be inconsistent if support restrictions are made on the joint distribution of the potential outcomes; (ii) developing the first consistent estimator for this case; and (iii) applying this estimator to a randomized trial of a medical treatment to determine whether the estimates can be informative. Our estimator is computed using linear programming, allowing fast implementation. R code is provided.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,114 | 0,415 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,007 |
| Communication savante | 0,004 | 0,013 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,009 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,012 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».