Enhancing the accuracy of disability measurement over time in multiple sclerosis
Bibliographic record
Abstract
La sclérose en plaques (SP) est une maladie à évolution cliniquement hétérogène dans laquelle différentes incapacités (atteintes) peuvent survenir en fonction de la localisation des lésions. Cela engendre des défis quant à la meilleure façon d'évaluer les incapacités reliées à la SP et de mesurer le changement à travers le temps. L'échelle d'incapacités EDSS (Expanded Disability Status Scale) est la mesure couramment utilisée pour étudier l'histoire naturelle de la sclérose en plaques et pour évaluer l'efficacité à long-terme des médicaments modificateurs de l'évolution de la SP (MMÉSP). L'échelle EDSS a été critiquée pour ses limitations psychométriques bien connues, sa représentation étroite des incapacités, et parce qu'elle accorde trop d'importance à l'ambulation. Il existe donc un besoin pour une mesure mathématiquement saine de la totalité des incapacités dues à la SP.Le but global de la recherche effectuée dans le cadre de cette thèse de doctorat est d'apporter des éléments de preuves vers une méthode optimale de mesure quantitative des incapacités dues à la SP dans le temps. Les objectifs étaient de i) identifier les configurations longitudinales de la progression de la maladie en utilisant la norme actuelle de la mesure de l'invalidité, l'EDSS, et d'estimer la mesure dans laquelle le taux annualisé de poussées contribue à évolution de la maladie; ii) évaluer dans quelle mesure l'EDSS est utilisée de manière équivalente par les experts; et iii) développer un prototype d'une mesure des incapacités dues à la SP.Les données pour l'analyse longitudinale de la progression de la maladie et de l'analyse de Rasch des FSS/EDSS proviennent de la base de données de la clinique SP à l'Institut et hôpital neurologiques de Montréal. Afin de développer le prototype de la mesure, des données pré-existantes ont été utilisées. Il s'agissait de résultats rapportés par les patients (PROs), de résultats basés sur la performance (PerfOs), et des résultats fournis par les cliniciens (ClinROs) pour 189 patients choisis au hasard parmi trois cliniques SP dans la région de Montréal et dont la maladie a débuté après 1994.Group Based Trajectory Modeling a été utilisée afin d'identifier les trajectoires de progression de la maladie pour les femmes et les hommes sur trois époques. Trois cohortes de départ avec début de la maladie et périodes de traitement distinctes: (1) Pré-imagerie par résonance magnétique (IRM) et MMÉSP (<1995); (2) IRM + MMÉSP de 1ère génération (1995-2004); et (3) IRM + MMÉSP de 2ème génération (2005-aujourd'hui) ont été utilisés pour estimer le degré d'hétérogénéité dans l'évolution de la maladie au fil du temps. Les résultats ont démontré de la variabilité dans cette évolution chez les patients atteints de SEP sur trois différentes périodes critiques. La majorité des patients des deux cohortes post-1995 ont conservé leur niveau initial d'invalidité durant les périodes d'observation de l'étude. L'analyse de Rasch a été utilisée pour évaluer la mesure dans laquelle les scores fonctionnels (FSS) et l'EDSS mesurent un concept unique et correspondent à une hiérarchie théorique sous-jacente qui forme un continuum linéaire avec des unités ressemblant à des intervalles. Les résultats montrent que les FSS soutiennent un concept unidimensionnel d'incapacité dues à la SP mesuré sur une échelle linéaire à intervalles. Plusieurs éléments avaient un fonctionnement différentiel selon le neurologue. L'analyse de Rasch a été utilisée en tant que méthode statistique pour assurer l'harmonisation des données lors de la mise en commun des données provenant de plusieurs sources.Un prototype de mesure a été développé en utilisant une analyse de Rasch pour intégrer les articles de PROs, PerfOs, et ClinROs afin d'obtenir une seule mesure d'incapacités physiques pour la SEP. Les résultats démontrent que les indices de santé PROs, PerfOs et ClinROs peuvent coexister dans une mesure unidimensionnelle hiérarchique linéaire d'incapacité.
Fetched live from OpenAlex and de-inverted. Abstracts are not stored in this database: the inverted indexes are 8.6 GB of the frame’s 9.3 GB of text, and the host has 13 GB free.
How this classification was reachedexpand
Full frame machine prediction
Teacher imitationNot calibrated prevalence, not ground truth. Human validation pending. The Gemma side is a direct model label for every work in the frame, read from the title-only record. The Codex side is a classifier learned from the 10,348 direct Codex labels and calibrated to design-weighted sample rates; fields without enough sample support carry no Codex call. Candidate is the union of the two sides; consensus is their intersection. These outputs are machine_predicted_unvalidated and are not human labels.
Distilled classifier scores by category (both heads)
| Category | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Metaresearch | 0.054 | 0.226 |
| Meta-epidemiology (narrow) | 0.001 | 0.000 |
| Meta-epidemiology (broad) | 0.001 | 0.001 |
| Bibliometrics | 0.003 | 0.004 |
| Science and technology studies | 0.001 | 0.001 |
| Scholarly communication | 0.004 | 0.003 |
| Open science | 0.002 | 0.003 |
| Research integrity | 0.002 | 0.002 |
| Insufficient payload (model declined to judge) | 0.001 | 0.001 |
Machine scores (provisional)
The two teacher heads of the student model, read on this work. A score orders the frame for review; it never asserts a category, and the validation status ships verbatim with every row.
Baseline scores from an immature model (maturity gate not passed, 7 training rounds). Scores rank; they never assert a category.
score_only:v0-immature-baseline · verbatim from the scoring run: score_only means the number may rank works, and no category label ships from itClassification
machine, unvalidatedMachine predicted; a candidate call from one source (direct Gemma or distilled Codex), not a consensus.
How this classification was reached, model by model and score by score, is at the end of the page under "How this classification was reached".