Source document verification in the Mucopolysaccharidosis Type I Registry
Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE: The Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I) Registry is an international observational database that tracks the natural history and the outcomes of patients with MPS I. The Registry was a regulatory requirement following the approval of laronidase enzyme replacement therapy for MPS I in 2003. All data are collected voluntarily after informed consent from the patient or family. Data are checked through queries, monthly reviews, and electronic audits to identify missing, inconsistent, or invalid data. This analysis sought to determine overall data accuracy in the Registry through source document verification (SDV). METHODS: Two phases of SDV were performed. In each phase, Registry data were compared against source documents at sites in Europe, Latin America, and North America. Three patients were randomly selected for SDV at each of the selected sites among all patients enrolled ≥18 months and ever receiving laronidase. Key parameters central to MPS I and its treatment were examined from the baseline and the last available assessments. RESULTS: Results indicate an overall source-to-database error rate in the MPS I Registry of 2.7% (47 discrepancies out of 1715 items; 95% confidence interval [2.2%, 3.5%]) in Phase 1 and 3.7% (64 discrepancies out of 1732 items; 95% confidence interval [2.9%, 4.7%]) in Phase 2. No systematic errors were found. CONCLUSIONS: The overall error rates in both phases of SDV demonstrate acceptable data accuracy in the MPS I Registry within the data fields that were assessed. Copyright © 2011 John Wiley & Sons, Ltd.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,190 | 0,446 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,010 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,002 |
| Communication savante | 0,004 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».