SMA valiant trial: A prospective, double‐blind, placebo‐controlled trial of valproic acid in ambulatory adults with spinal muscular atrophy
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: An open-label trial suggested that valproic acid (VPA) improved strength in adults with spinal muscular atrophy (SMA). We report a 12-month, double-blind, cross-over study of VPA in ambulatory SMA adults. METHODS: There were 33 subjects, aged 20–55 years, included in this investigation. After baseline assessment, subjects were randomized to receive VPA (10–20 mg/kg/day) or placebo. At 6 months, patients were switched to the other group. Assessments were performed at 3, 6, and 12 months. The primary outcome was the 6-month change in maximum voluntary isometric contraction testing with pulmonary, electrophysiological, and functional secondary outcomes. RESULTS: Thirty subjects completed the study. VPA was well tolerated, and compliance was good. There was no change in primary or secondary outcomes at 6 or 12 months. CONCLUSIONS: VPA did not improve strength or function in SMA adults. The outcomes used are feasible and reliable and can be employed in future trials in SMA adults.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle