The analysis of treatment effects for recurring episodic conditions
Notice bibliographique
Résumé
Many chronic disease processes feature acute episodic conditions which warrant therapeutic intervention to alleviate symptoms or reduce the risk of further complications. Examples of such disease processes arise in fields such as neurology, where migraineurs experience recurrent attacks of migraine, and respirology, where patients suffering from asthma, cystic fibrosis, or chronic obstructive pulmonary disease may experience recurrent exacerbations. In randomized clinical trials, patients suffering from diseases of this sort are often randomized to one of several treatments and followed over a fixed period of time, during which any episodes are treated with the assigned treatment. When the outcome of interest is a response to treatment at each episode, the data have a similar structure to longitudinal data from studies with prescheduled follow-up assessments, and it is commonplace for analyses to be based on the corresponding methodology. However, this approach ignores the fact that the timing of episodes, and hence the number observed in any given period, is stochastic. In this tutorial we demonstrate the biases that result from naive analyses, discuss analyses that account for the complete stochastic nature, and use a recent migraine trial for illustration. We conclude with some considerations for the design of randomized trials where the unit of analysis is the episode rather than the patient.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,113 | 0,257 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,004 |
| Communication savante | 0,003 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».