Frontotemporal degeneration, the next therapeutic frontier: Molecules and animal models for frontotemporal degeneration drug development
Notice bibliographique
Résumé
Frontotemporal degeneration (FTD) is a common cause of dementia for which there are currently no approved therapies. Over the past decade, there has been an explosion of knowledge about the biology and clinical features of FTD that has identified a number of promising therapeutic targets as well as animal models in which to develop drugs. The close association of some forms of FTD with neuropathological accumulation of tau protein or increased neuroinflammation due to progranulin protein deficiency suggests that a drug's success in treating FTD may predict efficacy in more common diseases such as Alzheimer's disease. A variety of regulatory incentives, clinical features of FTD such as rapid disease progression, and relatively pure molecular pathology suggest that there are advantages to developing drugs for FTD as compared with other more common neurodegenerative diseases such as Alzheimer's disease. In March 2011, the Frontotemporal Degeneration Treatment Study Group sponsored a conference entitled "FTD, the Next Therapeutic Frontier," which focused on preclinical aspects of FTD drug development. The goal of the meeting was to promote collaborations between academic researchers and biotechnology and pharmaceutical researchers to accelerate the development of new treatments for FTD. Here we report the key findings from the conference, including the rationale for FTD drug development; epidemiological, genetic, and neuropathological features of FTD; FTD animal models and how best to use them; and examples of successful drug development collaborations in other neurodegenerative diseases.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».