RESOURCE ALLOCATION FOR THE TREATMENT OF RARE DISEASES
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Drugs for rare diseases are often associated with extremely high costs which can be a barrier to patients' accessibility. Due to scarce healthcare resources, funding for expensive orphan therapies is a predicament for policy-makers and patients. In Canada, funding decisions for drugs for rare diseases are made at the provincial and regional level primarily on an individual basis, and are typically made on the grounds of historical and political factors. In many cases, limited reflection is given to the collective costs or the alternative applications of these resources. To ensure that equitable decisions are made, formal and transparent processes for the reimbursement of orphan drugs are needed. Objectives Given the unique economic and ethical challenges associated with orphan drugs, the applicability of existing approaches used for the priority setting of health care resources may be limited. This study will consider existing priority setting frameworks in order to identify the decision criteria that can be applied for the funding of drugs for rare diseases. Methods A systematic review will be conducted to identify the available frameworks used when making healthcare resource allocation decisions. A case study of an orphan drug therapy will be used to assess the varying funding decisions that may result from applying different frameworks and decision criteria. Results Work in progress. Conclusions This research will help establish an understanding of the available priority setting frameworks and the decision criteria that can be applied when making reasonable conclusions related to the reimbursement of orphan drugs. An in depth understanding of the factors to consider when making priority setting decisions may help in the development of a standardized framework for the funding of drugs for rare diseases.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,043 | 0,147 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,006 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,015 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».