Is it time to revisit orphan drug policies?
Notice bibliographique
Résumé
Yes, for equity’s sake The number of new treatments for rare disorders—so called orphan drugs—has increased over the past decade. This is a testament to the success of the Orphan Drug Act in the United States and the Orphan Drugs Regulation in Europe.1 2 The large number of treatments in late stage development indicates that this success is likely to be sustained.3 However, this poses a substantial challenge for healthcare systems because the prices charged for these drugs make it impossible for them to meet conventional measures of good value.4 Increasingly, access to orphan drugs is likely to be restricted, causing political problems for governments and reducing the return to manufacturers from their research investment. To date, many healthcare payers have exempted orphan drugs from formal value assessment, arguing that society values equal opportunity for people with rare and common conditions enough to justify the high costs. Until now this has been assumed, rather than being based on robust evidence.5 In the linked survey (doi:10.1136/bmj.c4715), Desser and colleagues asked a representative sample of the Norwegian general population whether society should pay more to treat rare diseases than it does …
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,016 | 0,076 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,004 | 0,008 |
| Communication savante | 0,006 | 0,013 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,098 | 0,072 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,014 | 0,009 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».