The Need for Transparency and Efficiency in Reimbursement Decisions Relating to Drugs for Rare Diseases
Notice bibliographique
Résumé
Johnson and others, 1 in their response to our recent paper, 2 highlight the need for transparency with respect to economic evaluations within rare diseases. We agree and wish to stress our belief that the same concern must be attached to reimbursement decisions with respect to such diseases. To demonstrate our commitment to such transparency, we would like to take this opportunity to respond to the specific concerns raised by Johnson and others. In addressing the external validity of our model, Johnson and others compare their interpolation of our results to the results of extension studies relating to the use of eculizumab, 3,4 Open-label extension studies in which patients are followed beyond the randomized phase of a clinical trial can be unreliable in assessing the efficacy of therapies primarily due to thelackofacomparatorgroupandpotentialselection bias due to dropouts. 5 At best, such studies may provide useful information relating to safety. The study by Hillmen and others 3 illustrates the concern over dropouts. The number of patients at onset, 195, had declined to 26 patients by 3 years and further to 9 patients by 5 years: the two time frames cited by
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,012 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».