Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE OF REVIEW: Improved knowledge of the molecular mechanisms underlying cystic fibrosis has led to a wide spectrum of new treatment approaches. This review addresses recent therapeutic strategies that either target the underlying defect or early steps in cystic fibrosis pathophysiology. RECENT FINDINGS: While gene therapy does not appear to be a therapeutic option in the near future, cystic fibrosis transmembrane regulator pharmacotherapy is currently being developed as an alternative to reduce cystic fibrosis transmembrane regulator degradation or improve its function. Two drugs that increase chloride secretion via an alternative chloride channel, Moli1901 and denufosol, have been shown to be safe in clinical studies that also suggested clinical efficacy. Osmotic therapy may be an alternative approach to increase airway surface liquid and is being studied as an early intervention strategy. SUMMARY: The spectrum of treatments for cystic fibrosis lung disease is rapidly increasing. While clinical efficacy for most of the compounds still has to be proven in large clinical trials, there is considerable hope that cystic fibrosis therapy will move from addressing the downstream sequelae of the cystic fibrosis transmembrane regulator defect to a more causal approach in the near future.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».