Long-term treprostinil in pulmonary arterial hypertension: is the glass half full or half empty?
Notice bibliographique
Résumé
Pulmonary arterial hypertension (PAH) has traditionally been considered as an inevitably fatal disease. In the 1980s, a national registry funded by the National Institutes of Health (NIH) described the natural history of idiopathic PAH 1. The median survival was <3 yrs and prognosis was mostly related to baseline functional capacity and pulmonary haemodynamics. In case series, the long-term outcome of patients with PAH associated with connective tissue disease, portal hypertension and HIV infection appeared to be even worse 2. This was before the era of PAH-specific therapies. In the last decade, significant advances in the current understanding of the disease have led to the development of new specific treatments. In 1996, a placebo-controlled trial demonstrated significant survival benefit with i.v. epoprostenol in idiopathic PAH patients 3. Several other therapies, including prostacyclin analogues, endothelin receptor antagonists and phosphodiesterase type-5 inhibitors, were subsequently evaluated in short-term randomised placebo-controlled trials. These studies demonstrated improvements in pulmonary haemodynamics, exercise capacity and quality of life 4–6. This new era of therapy has clearly brought enthusiasm among physicians. From a clinician's perspective, the glass has been half filled. Treprostinil s.c. was evaluated in a large randomised placebo-controlled trial involving 470 PAH patients randomised to either s.c. treprostinil or placebo 7. Over a 12-week period, s.c. treprostinil improved patients’ exercise capacity, PAH-related symptoms and haemodynamics. The median placebo-corrected increase in 6-min walking distance was 16 m, with greater improvements in severely ill patients at baseline and in those who could tolerate the highest doses. Unfortunately, this short-term trial, as with others, was underpowered and not designed to detect survival benefit. Indeed, the most ill patients are no longer entered into placebo-controlled …
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».