Fixing cystic fibrosis CFTR with correctors and potentiators. Off to a good start
Notice bibliographique
Résumé
Since the cloning of the cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) protein in the late 1980s and subsequent significant advances in understanding the pathophysiology of cystic fibrosis (CF) there have been high expectations that transformative, disease-modifying therapies could be developed.1 2 Dysfunction of the CFTR protein results in significant reduction or absence of chloride transport and dysregulation of sodium transport.3–5 Other cationic ions such as bicarbonate may also be transported by CFTR and the interaction with the epithelial sodium channel ENaC still remains to be elucidated.6 7 However, a significant number of in vitro and animal studies strongly support the premise that correction of CFTR function is possible and will make a significant impact on the CF phenotype, particularly in the lung, which accounts for most of the morbidity and mortality from this condition.7 Two approaches to correction of CFTR function are currently being pursued: one based on gene transfer therapy and the other on small molecule modulators. Gene therapy attempts to correct CFTR dysfunction in CF by transfection of airway cells with the wild-type CFTR gene to enable cells to express functional CFTR.8 Progress with this approach has been slow and methodical. Early studies suggest that it is possible to transfect nasal and bronchial epithelial cells and this results in a modest electrophysiological improvement.9 10 To date, there are no clinical studies in humans to determine if sufficient gene transfer can be achieved to result in a clinically meaningful benefit. A two-centre, double-blind, placebo-controlled trial of CF gene therapy is due to commence in the UK in 2012 using a specifically designed plasmid and a GL67 liposome complex. The results of this proof of concept study will help determine if gene therapy has the potential to provide a treatment which will benefit all mutation …
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».