Characterization and downstream mannose phosphorylation of human recombinant α‐<scp>L</scp>‐iduronidase produced in <scp>A</scp>rabidopsis <i>complex glycan‐deficient</i> (<i>cgl</i>) seeds
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
Mucopolysaccharidosis (MPS) I is a lysosomal storage disease caused by a deficiency of α-L-iduronidase (IDUA) (EC 3.2.1.76); enzyme replacement therapy is the conventional treatment for this genetic disease. Arabidopsis cgl mutants are characterized by a deficiency of the activity of N-acetylglucosaminyl transferase I (EC 2.4.1.101), the first enzyme in the pathway of hybrid and complex N-glycan biosynthesis. To develop a seed-based platform for the production of recombinant IDUA for potential treatment of MPS I, cgl mutant seeds were generated to express human IDUA at high yields and to avoid maturation of the N-linked glycans on the recombinant human enzyme. Enzyme kinetic data showed that cgl-IDUA has similar enzymatic properties to the commercial recombinant IDUA derived from cultured Chinese hamster ovary (CHO) cells (Aldurazyme™). The N-glycan profile showed that cgl-derived IDUA contained predominantly high-mannose-type N-glycans (94.5%), and the residual complex/hybrid N-glycan-containing enzyme was efficiently removed by an additional affinity chromatography step. Furthermore, purified cgl-IDUA was amenable to sequential in vitro processing by soluble recombinant forms of the two enzymes that mediate the addition of the mannose-6-phosphate (M6P) tag in mammalian cells-UDP-GlcNAc:lysosomal enzyme N-acetylglucosamine (GlcNAc)-1-phosphotransferase-and GlcNAc-1-phosphodiester α-N-acetylglucosaminidase (the 'uncovering enzyme'). Arabidopsis seeds provide an alternative system for producing recombinant lysosomal enzymes for enzyme replacement therapy; the purified enzymes can be subjected to downstream processing to create the M6P, a recognition marker essential for efficient receptor-mediated uptake into lysosomes of human cells.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle