Eculizumab dans la prise en charge du syndrome hémolytique et urémique typique de l'enfant : étude rétrospective multicentrique
Notice bibliographique
Résumé
Dans les pays industrialises, le syndrome hemolytique et uremique (SHU) est la premiere cause d'insuffisance renale aigue organique chez l'enfant de moins de 3 ans. Il n'existe actuellement pas de traitement specifique valide. En plus des manifestations renales et hematologiques qui definissent la maladie, d'autres atteintes, en particulier neurologiques, peuvent avoir un impact sur la morbi/mortalite de ces patients. Dans la majorite des cas, le SHU fait suite a une diarrhee glairo-sanglante due a des Escherichia Coli secreteurs de verotoxines. Le SHU est dit typique. Des etudes recentes ont implique le systeme du complement dans la physiopathologie de cette maladie. L'eculizumab, anticorps monoclonal bloquant la voie terminale du complement, a alors ete utilise dans les SHU typiques. Nous avons etudie de facon retrospective 31 cas de SHU typique traites par eculizumab dans 15 centres de Nephrologie Pediatrique (13 centres francais, 1 centre suisse et 1 centre canadien) avec un recul median de 5 mois. Tous les patients, sauf un, presentaient une forme severe de SHU avec au moins 2 atteintes d'organes. Des manifestations neurologiques etaient presentes chez 27 patients. 4 de ces patients sont decedes a une phase precoce du traitement. Sur les 23 survivants, 19 ont gueri sans sequelle neurologique dont 16 dans les suites immediates de la premiere injection d'eculizumab. Ces resultats plaident en faveur de l'usage de l'eculizumab dans les SHU typiques de l'enfant. Neanmoins, l'absence de groupe controle ne permet pas de conclure et un essai prospectif contre placebo devrait etre conduit rapidement.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».