Long-Term Expression of the Human <i>CFTR</i> Gene in Mouse Airway via Helper-Dependent Adenoviral Vector Delivery and Transient Immunosuppression
Notice bibliographique
Résumé
Sustained expression of the CFTR gene is a major challenge to gene therapy with either viral or nonviral vectors with immune response to vector and transgene products. One strategy to achieve sustained CFTR expression is to modulate the host immune system through transient immunosuppression. In this study, we examined cyclophosphamide (cytoxan), dexamethasone (Dex), and a combination of cyclosporin, methylprednisolone, and azathioprine (combination) for their effects on long-term expression of the human CFTR delivered with helper-dependent adenoviral vectors in mouse airways. We found that cyclophosphamide significantly enhanced long-term expression of the transgenic human CFTR and the reporter gene LacZ by reducing host immune responses. Dex administration greatly reduced neutralizing antibody production but had no effect on transgene expression. Treatment with a combination of cyclosporin A, azathioprine, and methylprednisolone affected neither CFTR gene expression nor inflammation. Our data suggest that transient immunosuppression might be a strategy to improve sustained expression in gene therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».