A Phase 3, Randomized, Double‐Blind, Placebo‐Controlled Study to Determine the Effect of Romiplostim on Health‐Related Quality of Life in Children with Primary Immune Thrombocytopenia and Associated Burden in Their Parents
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Chronic immune thrombocytopenia (ITP) in children can negatively impact their health-related quality of life (HRQoL) and impose a burden on their parents. This study sought to examine the effect of romiplostim on HRQoL and parental burden in children with primary ITP. PROCEDURE: This was a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study. Children aged <18 years with ITP ≥6 months were randomly assigned to receive romiplostim or placebo for 24 weeks. The Kids' ITP Tool (KIT) was used to measure HRQoL and was administered to patients and/or their parents at baseline and weeks 8, 16, and 25. Mean KIT scores at each assessment and mean changes in KIT scores from baseline were calculated overall by treatment group and platelet response status. Psychometric properties of the KIT were evaluated and the minimally important difference (MID) was estimated for different KIT versions. RESULTS: Sixty-two patients (42 romiplostim and 20 placebo) were enrolled. Changes in KIT scores by treatment group showed numerically greater and more often statistically significant improvements from baseline to each assessment for children receiving romiplostim versus placebo. Mixed-effects analysis demonstrated statistically significantly greater reduction in parental burden from baseline in the romiplostim group versus placebo. Ranges for the MID were estimated as 9-13 points for the Child Self-Report version and 11-13 points for the Parent Impact version. CONCLUSIONS: The treatment with romiplostim may be associated with improved HRQoL in children with primary ITP and reduced burden to their parents.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».