A Phase II Trial to Assess the Efficacy, Safety and Feasibility of 20[percnt] Subcutaneous Immunoglobulin in Patients with Myasthenia Gravis Exacerbation - Interim Analysis of Efficacy (P3.176)
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: A preliminary analysis of efficacy of 20[percnt] Subcutaneous immunoglobulin (SCIg) Hizentra@) in an ongoing study on patients with worsening myasthenia gravis (MG). BACKGROUND: Recent studies in immune-mediated neuromuscular diseases indicate that SCIg may be an effective alternative to intravenous immunoglobulin (IVIg). Patients on chronic IVIg switched to SCIg without any loss of efficacy and reported improved quality of life due to flexibility of their treatment schedule with SCIg. No prior studies have explored the efficacy of SCIg in MG. METHODS: This is an ongoing investigator-initiated, open label, multicenter, pilot study to assess the efficacy of SCIg in patients with moderately severe MG (MGFA Class II & III). Patients received 2gm/kg of SCIg in a flexible dosing regimen over four weeks. The primary outcome measure for efficacy was change in Quantitative MG (QMG) Scores from baseline to six weeks. Secondary measures included change in QMG Composite (QMGC), Manual Muscle Testing (MMT) and MG activities of daily living (MG ADL) scores. RESULTS: To date 13 patients have been screened with 10 deemed eligible and eight enrolled (5 males & 3 females; mean age 58 years, 6 seropositive, 2 seronegative). One patient was unable to infuse SCIG due to hand weakness and another withdrew consent. Most patients showed improvement in QMG scores (mean 19 vs 13; p<.05) from baseline as well as in secondary outcome measures (mean QMGC 19 vs 8; mean MMT 15 vs. 7; mean MG ADL 7 vs. 5). In general, peak improvement occurred during the third week of treatment. Mild and transient worsening occurred in one patient initially. CONCLUSIONS: Interim analysis suggests that SCIg may be effective in patients with MG exacerbation. This is an ongoing study and further data will be needed to corroborate these preliminary findings.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».