Zulassung und Erstattung von Orphan Drugs im internationalen Vergleich
Notice bibliographique
Résumé
Zielsetzung: Untersuchung der verschiedenen Anreizsysteme, die die Zulassung und die Erstattung von Orphan Drugs erleichtern sollen. Methode: Vergleich der besonderen Berücksichtigung von Orphan Drugs bei der Marktzulassung, im Rahmen der gesundheitsökonomischen Evaluation, bei Erstattungsentscheidungen und im Umgang mit Off-Label- und Compassionate-Use in Australien, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Kanada, den Niederlanden, der Schweiz und den USA. Um eine fundierte und aktuelle Übersicht wiedergeben zu können, dienten neben der verfügbaren – oft grauen – Literatur, Experteninterviews. Ergebnisse: Vergleicht man die Gesetzgebungen der analysierten Länder, wird deutlich, dass EU und USA den Pharmafirmen die größten finanziellen Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs bieten, während Australien und die Schweiz tendenziell von den bestehenden Anreizen und Regularien in anderen Ländern profitieren. Bei der gesundheitsökonomischen Evaluation von Orphan Drugs ist erkennbar, dass – obwohl nicht in allen Ländern explizit ausgewiesen – Orphan Drugs aus den üblicherweise angewendeten Bewertungsschemata herauslöst werden. Bei der Erstattung existieren für Orphan Drugs, neben der Möglichkeit der Vergütung über die regulären Leistungssysteme, in allen Ländern Sonderregelungen. Trotz der anfallenden hohen Tages-Therapiekosten bei seltenen Erkrankungen, scheint der Zugang zumeist gewährleistet zu sein. Eine Ausnahme bilden die USA. Aufgrund der hohen Preise von Orphan Drugs ist mit der dortigen 5%-igen Zuzahlung eine entscheidende Einschränkung des Zugangs zu Arzneimitteln verbunden. Schlussfolgerung: Die Anwendung gesonderter Bewertungskriterien und Vergütungsmaßnahmen fördert einerseits Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs, andererseits entstehen hohe Opportunitätskosten, da gesamtgesellschaftlich hoher Aufwand für eine Patientenminderheit betrieben wird. Eine mögliche Lösung für diese moralische Zwangslage stellen die Anwendung der „Rule of Rescue” oder „No Cure, No Pay” Initiativen dar.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,031 | 0,084 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,012 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,006 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».