Zulassung und Erstattung von Orphan Drugs im internationalen Vergleich
Bibliographic record
Abstract
Zielsetzung: Untersuchung der verschiedenen Anreizsysteme, die die Zulassung und die Erstattung von Orphan Drugs erleichtern sollen. Methode: Vergleich der besonderen Berücksichtigung von Orphan Drugs bei der Marktzulassung, im Rahmen der gesundheitsökonomischen Evaluation, bei Erstattungsentscheidungen und im Umgang mit Off-Label- und Compassionate-Use in Australien, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Kanada, den Niederlanden, der Schweiz und den USA. Um eine fundierte und aktuelle Übersicht wiedergeben zu können, dienten neben der verfügbaren – oft grauen – Literatur, Experteninterviews. Ergebnisse: Vergleicht man die Gesetzgebungen der analysierten Länder, wird deutlich, dass EU und USA den Pharmafirmen die größten finanziellen Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs bieten, während Australien und die Schweiz tendenziell von den bestehenden Anreizen und Regularien in anderen Ländern profitieren. Bei der gesundheitsökonomischen Evaluation von Orphan Drugs ist erkennbar, dass – obwohl nicht in allen Ländern explizit ausgewiesen – Orphan Drugs aus den üblicherweise angewendeten Bewertungsschemata herauslöst werden. Bei der Erstattung existieren für Orphan Drugs, neben der Möglichkeit der Vergütung über die regulären Leistungssysteme, in allen Ländern Sonderregelungen. Trotz der anfallenden hohen Tages-Therapiekosten bei seltenen Erkrankungen, scheint der Zugang zumeist gewährleistet zu sein. Eine Ausnahme bilden die USA. Aufgrund der hohen Preise von Orphan Drugs ist mit der dortigen 5%-igen Zuzahlung eine entscheidende Einschränkung des Zugangs zu Arzneimitteln verbunden. Schlussfolgerung: Die Anwendung gesonderter Bewertungskriterien und Vergütungsmaßnahmen fördert einerseits Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs, andererseits entstehen hohe Opportunitätskosten, da gesamtgesellschaftlich hoher Aufwand für eine Patientenminderheit betrieben wird. Eine mögliche Lösung für diese moralische Zwangslage stellen die Anwendung der „Rule of Rescue” oder „No Cure, No Pay” Initiativen dar.
Fetched live from OpenAlex and de-inverted. Abstracts are not stored in this database: the inverted indexes are 8.6 GB of the frame’s 9.3 GB of text, and the host has 13 GB free.
How this classification was reachedexpand
Full frame machine prediction
Teacher imitationNot calibrated prevalence, not ground truth. Human validation pending. The Gemma side is a direct model label for every work in the frame, read from the title-only record. The Codex side is a classifier learned from the 10,348 direct Codex labels and calibrated to design-weighted sample rates; fields without enough sample support carry no Codex call. Candidate is the union of the two sides; consensus is their intersection. These outputs are machine_predicted_unvalidated and are not human labels.
Distilled classifier scores by category (both heads)
| Category | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Metaresearch | 0.031 | 0.084 |
| Meta-epidemiology (narrow) | 0.000 | 0.000 |
| Meta-epidemiology (broad) | 0.001 | 0.001 |
| Bibliometrics | 0.007 | 0.012 |
| Science and technology studies | 0.001 | 0.003 |
| Scholarly communication | 0.006 | 0.004 |
| Open science | 0.001 | 0.003 |
| Research integrity | 0.001 | 0.001 |
| Insufficient payload (model declined to judge) | 0.008 | 0.000 |
Machine scores (provisional)
The two teacher heads of the student model, read on this work. A score orders the frame for review; it never asserts a category, and the validation status ships verbatim with every row.
Baseline scores from an immature model (maturity gate not passed, 7 training rounds). Scores rank; they never assert a category.
score_only:v0-immature-baseline · verbatim from the scoring run: score_only means the number may rank works, and no category label ships from itClassification
machine, unvalidatedMachine predicted; a candidate call from one source (direct Gemma or distilled Codex), not a consensus.
How this classification was reached, model by model and score by score, is at the end of the page under "How this classification was reached".