A Prospective, Multicenter, Randomized Phase II Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Eculizumab in Patients with Guillain-Barré Syndrome (GBS): Protocol of Japanese Eculizumab Trial for GBS (JET-GBS)
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Guillain-Barré syndrome (GBS) is an immune-mediated neuropathy that causes acute flaccid paralysis. Immunoglobulin and plasma exchange are established treatments for GBS; however, a substantial number of patients, particularly those with severe disease, have poor recovery and residual deficits. Recent studies suggest that complement activation plays a pivotal role in GBS-associated axonal degeneration, and eculizumab is a humanized monoclonal antibody that specifically binds to complement component 5 and potently inhibits complement activation. OBJECTIVE: This clinical trial aims to evaluate the efficacy and safety of eculizumab, a humanized monoclonal antibody directed against complement component 5, for treatment of GBS. METHODS: The Japanese Eculizumab Trial for GBS (JET-GBS) is a prospective, multicenter, placebo-controlled, double-blind, randomized phase II study conducted at 13 tertiary neurology centers and is funded by the Japan Agency for Medical Research and Development. A total of 33 GBS patients unable to walk independently within 2 weeks from symptom onset (Hughes functional grade 3-5) were randomized at a 2:1 ratio to receive either intravenous eculizumab (900 mg/day) or placebo once weekly for 4 weeks, followed by 20 weeks of follow-up. The primary endpoint for efficacy is the proportion of patients who regain their ability to walk without aid at 4 weeks after the first dose of the study treatment, while primary safety outcomes are the incidence of adverse events and serious adverse events during the trial. RESULTS: Enrollment for the trial began in August 2015. This trial is still ongoing. All participants have been enrolled, and follow-up will be completed in October 2016. CONCLUSIONS: This study is the first to investigate the efficacy and safety of eculizumab for GBS. In case of a positive result, we will plan a phase III trial to investigate this issue in a larger number of patients. CLINICALTRIAL: UMIN Clinical Trials Registry UMIN 000018171; https:/upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr.cgi?function= brows&action=brows&type=summary&language=J&recptno=R000020978 (Archived by WebCite at http://www.webcitation.org/ 6lTiG8ltG). Clinical Trials.gov NCT02493725; https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02493725 (Archived by WebCite at http://www.webcitation.org/6lVJZXKSL).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,001 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,010 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».