Hydroxyurea for nontransfusion-dependent β-thalassemia
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE/BACKGROUND: Nontransfusion-dependent β-thalassemia (NTDβT) syndromes consist of β-thalassemia intermedia and moderate hemoglobin E/β thalassemias. They are characterized by varying degrees of chronic anemia and a wide spectrum of complications due to ineffective erythropoiesis and iron overload from chronic transfusions. Hydroxyurea (HU), an oral chemotherapeutic drug, is anticipated to decrease disease severity. METHODS: We performed a meta-analysis to evaluate the clinical efficacy and safety of HU in NTDβT patients of any age. MEDLINE, EMBASE, Cochrane databases, and major conference proceedings for studies that assessed HU in NTDβT patients were searched. Qualities of eligible studies were assessed by National Institutes of Health tools. RESULTS: Seventeen studies, collectively involving 709 patients, fulfilled the eligibility criteria. HU was associated with a significant decrease in transfusion need in severe NTDβT with complete and overall (≥50%) response rates of 42% and 79%, respectively. For mild NTDβT, HU was effective in raising hemoglobin by 1g/L in 64% of patients. CONCLUSION: HU appears to be effective, well tolerated, and associated with mild and transient adverse events. NTDβT patients may benefit from a trial of HU, although large randomized clinical trials assessing its efficacy should be conducted to confirm the findings of this meta-analysis and to assess its long-term toxicity and response sustainability.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».