MIKIE: A randomized, double-blind, regimen-controlled, phase II, multicenter study to assess the efficacy and safety of two different vismodegib regimens in patients with multiple basal cell carcinomas.
Notice bibliographique
Résumé
TPS9121 Background: Vismodegib, a Hedgehog signaling pathway inhibitor, is FDA and EMA approved for patients (pts) with advanced basal cell carcinoma (BCC) who are not candidates for surgery or radiotherapy. While vismodegib reduces BCC tumor burden and blocks growth of new BCCs in pts with basal cell carcinoma nevus syndrome (BCCNS), further studies are required to optimize the therapeutic index of long-term (chronic) therapy. The MIKIE study (NCT01815840) assesses the efficacy and safety of 2 intermittent vismodegib dosing regimens in pts with multiple BCCs. Methods: MIKIE is a randomized, double-blind, regimen-controlled phase II study, in adults with multiple BCCs (including BCCNS) ≥18 years with ≥1 histopathologically confirmed BCC and ≥6 clinically evident BCCs (at least three ≥5 mm in diameter). 200 pts are planned to be randomized (1:1) to regimen A or B and stratified by BCCNS status, geographic region, and immunosuppression status. In regimen A, pts receive 3 courses of vismodegib (150 mg/d) for 12 weeks followed by placebo for 8 weeks, followed by a final 12-week course of vismodegib. In regimen B, pts receive vismodegib (150 mg/d) for 24 weeks, followed by 3 alternating courses of placebo (8 weeks) followed by vismodegib (8 weeks). Total duration of treatment will be 72 weeks in both arms, with 52 weeks of follow up. Major inclusion criteria include ECOG performance status 0–2; adequate hematopoietic, hepatic, and renal function; and signed written informed consent. Major exclusion criteria include inoperable metastatic or locally advanced BCC. Primary objective includes the percentage reduction from baseline in the number of clinically evident BCCs after 72 weeks of treatment in the 2 regimens. Secondary objectives include the percentage reduction in overall size of 3 largest BCCs, the proportion of pts with a 50% reduction in BCCs, the number of pts with new BCCs, recurrence rate, and safety and tolerability (including dropout rate due to tolerability). Skindex-16 quality of life and pharmacokinetic assessments will be conducted at selected sites. The first patient was enrolled in March 2013; the study is ongoing. Clinical trial information: NCT01815840.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».