MP393LONG-TERM SAFETY AND EFFECTIVENESS OF ECULIZUMAB FOR PATIENTS WITH ATYPICAL HAEMOLYTIC URAEMIC SYNDROME: OUTCOMES FROM A PROSPECTIVE OBSERVATIONAL CLINICAL TRIAL
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION AND AIMS: To describe the risk of thrombotic microangiopathy (TMA) and long-term safety in patients (pts) with atypical haemolytic uraemic syndrome (aHUS) who received ongoing eculizumab (Ecu) treatment and those who discontinued Ecu or received a non-label recommended regimen. METHODS: Pts with aHUS who participated in any of 5 previous Ecu studies (parent study) could enrol in this observational, long-term follow-up study (NCT01522170). Pts were eligible whether or not they continued the approved dosing regimen after parent study completion. The primary endpoint was TMA rate for ON-treatment (i.e., receiving Ecu regardless of dosing regimen) and OFF-treatment (i.e., discontinued from Ecu) periods. Pts could have both ON and OFF periods. Time to first TMA was analysed using a Cox proportional hazards models with treatment status as a time-dependent explanatory variable. Data cut-off was March 2016. A post-hoc analysis evaluated TMA rate excluding TMAs based on a single laboratory criteria (defined in Table 2). Serious adverse events were also assessed. RESULTS: Clinical and demographic data of 54 adults and 39 children with a median follow-up of 61.5 months (>5 years) are presented in Table 1. Compared to ON-treatment, pts had a 2.8 fold higher TMA rate during OFF-periods (HR=3.4, p=0.001, Table 2). TMA during ON periods was less frequently associated with hospitalisation than OFF periods (4/21 TMAs [19%] vs 15/21 TMAs [71%], respectively). Exclusion of TMAs that only met a single laboratory criterion increased the difference in rate to 6.5 fold (Table 2). Within the ON-treatment group, pts on a non-label recommended regimen had higher TMA rates than patients receiving approved dosing (12.8 vs 6.1/100 pt years). Three pts died (1 ON-treatment, 1 OFF-treatment and 1 on non-approved dosing). No death was considered related to Ecu. Three pts experienced Meningococcal infection (all ON-treatment). All patients recovered and continued on Ecu. MP393 Table 1. Clinical and demographic data MP393 Table 2. Rate of TMA manifestations CONCLUSIONS: This is the largest prospective study of patients with aHUS receiving Ecu to date. Pts with aHUS are at greater risk of TMA when Ecu is discontinued or not administered at the recommended regimen. Ecu continues to be effective and well tolerated after >5 years of treatment. No unexpected safety events were reported.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».