Patient-reported quality of life (QOL) following CTL019 in pediatric and young adult patients (pts) with relapsed/refractory (r/r) b-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL).
Notice bibliographique
Résumé
10523 Background: The global ELIANA trial (NCT02435849) evaluates the efficacy and safety of CTL019, a single infusion of genetically modified autologous chimeric antigen receptor–expressing T cells targeting CD19+ cells in pediatric and young adult r/r B-ALL pts. Analyses show a complete response rate of 82% with or without complete blood count recovery ≤ 3 months. A serious adverse event rate of 71% was observed in ≤ 8 weeks of infusion, decreasing to 17% at > 8 weeks (Grupp S, et al. Blood. 2016;128(22) [abstract 221].). This analysis further evaluates the clinical benefit of CTL019. QOL was assessed before and after CTL019 infusion. Methods: Infused pts were 3-23 y/o with CD19+ B-ALL who were chemo refractory, relapsed after allogeneic stem cell transplant (SCT), or otherwise ineligible for SCT. Pts ≥ 8 y completed the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) and EuroQol EQ-5D at baseline and following CTL019 infusion. Minimal clinically important differences are estimated to be 4.4 and 7 to 10 for PedsQL and EQ-5D, respectively. Results: 62 of 81 enrolled pts were infused; 56% had relapsed after SCT with median of 3 prior therapies. At interim analysis, 50 pts were treated ≥ 3 months prior to data cutoff and eligible for primary efficacy analysis. A total of 39 pts were ≥ 8 y. Mean PedsQL total and EQ-5D VAS scores, respectively, were 58.4 and 69.4 at baseline. Mean changes from baseline for the PedsQL total and EQ VAS scores, respectively, were 13.9 and 13.7 at month 3 and 12.8 and 10.9 at month 6, supporting clinically meaningful improvements in QOL. Similar trends were observed with each PedsQL subscale. With EQ-5D, the proportions of pts reporting problems with mobility, self-care, usual activities, anxiety/depression, or pain/discomfort were notably decreased at months 3 and 6 compared with baseline. Conclusions: Clinically meaningful improvements in QOL were observed at 3 and 6 months after CTL019 therapy in pediatric and young adult r/r B-ALL pts, including fewer problems in each EQ-5D domain. These results suggest improved QOL after this one-time immunocellular therapy beyond the period of acute toxicities. Clinical trial information: NCT02435849.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».