Clinical trial of L‐Carnitine and valproic acid in spinal muscular atrophy type I
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: The aim of this study was to determine the safety and therapeutic potential of L-carnitine and valproic acid (VPA) in infants with spinal muscular atrophy (SMA). METHODS: Our investigation was an open-label phase 2 multicenter trial of L-carnitine and VPA in infants with SMA type I with retrospective comparison to an untreated, matched cohort. Primary outcomes were: safety and adverse events; secondary outcomes were survival, time to death/>16 hours/day of ventilator support; motor outcomes; and maximum ulnar compound motor action potential amplitude. RESULTS: A total of 245 AEs were observed in 35 of the 37 treated subjects (95%). Respiratory events accounted for 49% of all adverse events, resulting in 14 deaths. Survival was not significantly different between treated and untreated cohorts. DISCUSSION: This trial provides evidence that, in infants with SMA type I, L-carnitine/VPA is ineffective at altering survival. The substantial proportion of infants reaching end-points within 6 months of enrollment underscores the urgent need for pre-symptomatic treatment in SMA type I. Muscle Nerve 57: 193-199, 2018.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».