PDCT-08. TRAMETINIB AND DABRAFENIB FOR REFRACTORY/INOPERABLE PEDIATRIC LOW GRADE GLIOMAS
Notice bibliographique
Résumé
Low grade gliomas (LGG) are the most common pediatric brain tumors and frequently harbor BRAF mutations or fusions. In cases of refractory and progressing LGG, BRAF and MEK inhibitors now offer an interesting therapeutic approach. However, there are only few cases report on the use BRAF/MEK inhibitors in pediatric LGG. We here describe six children with LGG treated with a BRAF or MEK inhibitor. Charts from all patients that received dabrafenib or trametinib were retrieved and retrospectively reviewed. Demographic data, pathology, tumor location, toxicity and progression free survival were retrieved. The mean age at diagnosis was 3.2 years (range: 11mo-6 yo). There were 3 females and 3 males. Four children had a sporadic pilocytic astrocytoma of the optic pathway, one patient with NF1 had an optic pathway glioma and subsequently developed a glioblastoma and one had a ganglioglioma. KIAA1549-BRAF fusion was found in all four sporadic OPG tumors and BRAF v600e mutation was found in the ganglioglioma. Five patients received at least one previous line of chemotherapy (range 1-4) and for one patient it was a first line treatment. Five patients received trametinib (BRAF fusion patients and NF1 patient) and one patient received dabrafenib (BRAFv600e). The mean time on treatment was 13.1 months (range 4-21). Four patients had partial response, one had stable disease and one had progressive disease. Three patients are still on treatment. One patient stopped treatment due to progressive disease (after 10 months) and two patients stopped due to toxicity (1 severe skin toxicity, 1 for suspicion of retinitis pigmentosa, finally ruled out). The most frequent toxicities were minor skin and gastro-intestinal toxicities. In conclusion, BRAF/MEK inhibitors seem to be an interesting option for refractory pediatric LGG. More studies are warranted to better define their role in pediatric LGG and their toxicity profile.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».