A Multicenter, Double-Blind, Phase III Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of a Cell and Gene Therapy in Knee Osteoarthritis Patients
Notice bibliographique
Résumé
The aim of this study was to test the clinical efficacy of TissueGene-C (TG-C), a cell and gene therapeutic for osteoarthritis consisting of non-transformed and transduced chondrocytes (3:1) retrovirally transduced to overexpress transforming growth factor-β1. A total of 163 Kellgren-Lawrence grade 3 patients with knee osteoarthritis were randomly assigned to receive intra-articular TG-C or placebo. Primary efficacy measures included criteria for subjective assessment by International Knee Documentation Committee (IKDC) and pain severity by Visual Analog Scale (VAS) for 52 weeks. Secondary efficacy measures included IKDC and VAS at 26 and 39 weeks; pain, stiffness, and physical function by the Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index (WOMAC); and pain, symptoms, daily activities, function in sports and recreation, and quality of life by the Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score (KOOS), X-ray, magnetic resonance imaging, and soluble urine and blood biomarkers. TG-C was associated with statistically significant improvement over placebo in the total IKDC score and individual categories, and in the VAS score at 26, 39, and 52 weeks. WOMAC and KOOS scores also improved with TG-C over placebo. Patients treated with TG-C showed trends directed toward thicker cartilage and slower growing rates of subchondral bone surface area in the medial tibia, lateral tibia, lateral patella, and lateral patella femoral regions, although these were not statistically significant (p > 0.05). Serum C-terminal telopeptide of type I collagen (CTX-I) and urine CTX-II levels were lower over 1 year in TG-C than placebo-treated patients, with CTX-I level reaching statistical significance. These tendencies supported TG-C as holding great potential as a disease-modifying osteoarthritis drug. The most frequent adverse events in the TG-C group were peripheral edema (9%), arthralgia (8%), joint swelling (6%), and injection site pain (5%). TG-C was associated with statistically significant improvements in function and pain in patients with knee osteoarthritis. The unexpected adverse events were not observed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».