B.05 Nusinersen in infants who initiate treatment in a presymptomatic stage of spinal muscular atrophy (SMA): interim results from the Phase 2 NURTURE study
Notice bibliographique
Résumé
Background: NURTURE (NCT02386553) is an ongoing open-label single-arm efficacy/safety study of intrathecal nusinersen in infants who initiate treatment in a presymptomatic stage of spinal muscular atrophy (SMA). Methods: Enrolled infants were age ≤6 weeks at first dose, clinically presymptomatic, had genetically diagnosed SMA, and 2 or 3 copies of SMN2. Primary endpoint is time to death or respiratory intervention (≥6 hours/day continuously for ≥7 days or tracheostomy). Results: As of July 5, 2017, 25 infants (2 copies SMN2, n=15;3 copies, n=10) were enrolled. All infants were alive. Two infants (both with 2 copies SMN2) required respiratory intervention (but not tracheostomy or permanent ventilation) during an acute, reversible viral infection and thus met the primary -endpoint. At last visit, 22/24 (92%) infants had achieved WHO motor milestones sitting without support and 8/16 (50%;2 SMN2, n=3/11;3 SMN2, n=5/5) on study >13 months achieved walking alone. AEs were reported in 24/25 (96%) infants; most 20/25 (80%) had AEs that were mild/moderate in severity; 9 had serious AEs. Four infants had an AE possibly related to study drug, which resolved despite continued treatment. No new safety concerns were identified. Conclusions: Nusinersen continued to benefit infants who initiated treatment in a presymptomatic stage of SMA. Study Support: Biogen
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».